干细胞和神经系统疾病研究组

王文元课题组的研究目标为利用核移植/诱导性干细胞, 小鼠模型和Crispr/Cas9基因编辑等技术进行疾病机理和治疗方面的研究和开发。目前实验室具体的研究方向为：

1: 利用来自于患者的诱导性多能干细胞/胚胎干细胞（iPSCs/ESC),核移植和细胞定向分化等技术，结合小鼠疾病模型研究神经系统疾病的分子细胞机理并寻找可行的治疗靶标。

2: 遗传性疾病的个体化干细胞/基因治疗的研究和探索；结合基因编辑和干细胞技术发展基于干细胞的药物筛选和药效评价体系。

3:二代测序和大数据深度分析以挖掘不同疾病在分子细胞水平的共通机理，或者同一疾病在分子细胞水平的异质性：聚焦于神经退行性疾病和脑胶质瘤干细胞。

图一：患者来源的皮肤或者尿液细胞可以被重编程为诱导性干细胞（iPSCs)来进行疾病机理，药物筛选或者组织再生等研究。

图二：利用不同的小分子组合，干细胞可以被诱导分化为神经前体细胞和不同的功能性细胞，例如运动神经元，多巴胺能神经元和胶质细胞等。

图三：利用多种方法来研究学习记忆的分子机制，以及移植细胞在模型动物体内的功能,特征和与宿主自体细胞之间的相互影响。